广州医药研究总院(广州医药研究总院有限公司)
发布时间:2024-08-12

基因敲除的技术应用

1、基因敲除技术主要应用于动物模型的建立,而最成熟的实验动物是小鼠,对于大型哺乳动物的基因敲除模型还处于探索阶段。基因敲除一般应用于鼠,而最常用的鼠的种系是129及其杂合体,因为这类小鼠具有自发突变形成畸胎瘤和畸胎肉瘤的倾向,是基因敲除的理想实验动物。

2、基因敲除技术的应用前景非常广阔,特别是在基因治疗和生物药物研发方面。例如,利用基因敲除技术可以研究基因突变对疾病的影响,寻找治疗该疾病的新靶点;还可以实现对病毒和癌细胞的基因靶向治疗,对患者的医疗效果起到积极的作用。因此,基因敲除技术的发展将会对人类健康和生命产生非常重要的影响。

3、基因敲除是自80年代末以来发展起来的一种新型分子生物学技术,是通过一定的途径使机体特定的基因失活或缺失的技术。通常意义上的基因敲除主要是应用DNA同源重组原理,用设计的同源片段替代靶基因片段,从而达到基因敲除的目的。

4、传统基因敲除技术是基于基因序列的精确靶向修改技术,主要包括基因替代法、基因置换法和基因空位插入法等方法。这种方法主要是通过DNA重组技术,在体外构建带有目的基因的重组载体,并将其导入到目标细胞中,达到定点整合或替代的目的基因效果,实现对目的基因的敲除或取代操作。

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